Od marca refundowane będą nowe terapie w chorobach rzadkich m.in. dla pacjentów z mukowiscydozą, pierwotną hiperoksalurią typu 1 oraz dystrofią mięśniową Duchenne’a – przekazał we wtorek wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski.
„Ostatnio udało nam się zakończyć negocjacje z firmą, która jest właścicielem właściwie wszystkich leków wykorzystywanych w mukowiscydozie, (…) ma jedyne leki przyczynowe w tej chorobie, pierwsze, które uzyskały rejestrację. Pierwsza rejestracja najnowszego leku, który jest najbardziej skuteczny Kaftrio była w drugiej połowie 2020 roku. Teraz właśnie zakończyliśmy negocjacje. Dotyczyły całego zakresu portfolio firmy. Są to trzy technologie lekowe ukierunkowane w zależności od wieku i poszczególnych wskazań medycznych” – wyjaśnił wiceminister.
„Dzisiaj wydaliśmy decyzję, dzisiaj na liście ta terapia będzie dostępna” – dodał. Podał, że najnowsza terapia dostępna od 1 marca w Polsce obejmie około 1 tys. pacjentów, a jej roczny koszt wyniesie 500 mln zł. Środki pochodzić będą z Funduszu Medycznego.
Wiceminister przekazał, że terapię będzie prowadzić kilkanaście ośrodków w całej Polsce. „Trzy ośrodki mają już umowę na terapię Kalydeco, pozostałe ośrodki będą zakontraktowane od początku marca. Myślę, że terminie pilnym, około 1 maja pozostałe ośrodki, które nie mają jeszcze umowy na ten zakres będą mogły to udostępnić” – powiedział.
Pozostałe terapie dotyczyć będą chorych z pierwotną hiperoksalurią typu 1 oraz dystrofią mięśniową Duchenne’a.
„Druga technologia, która jest w tym zakresie to jest Oxlumo na leczenie chorych na pierwotną hiperoksalurię typu 1. To jest choroba ultrarzadka, finansowana z pierwszej listy technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności” – zaznaczył Miłkowski.
Z kolei pacjenci z dystrofią mięśniową Duchenne’a od 2 roku życia i z wagą powyżej 12 kg „otrzymają dostęp do znanej od wielu lat technologii (Translarna +ataluren+ – PAP), ale do tej pory nierefundowanej”.
„Widzimy, że jest istotna efektywność tego leku, wydłużająca o 5 lat czas normalnego funkcjonowania, chodzenia. Ta choroba postępuje i w młodym wieku osoby umierają. To pierwsza terapia zarejestrowana w chorobie Duchenne’a. Tylko dla około 10-15 proc. (pacjentów – PAP) pozostała populacja nie ma jeszcze leku” – powiedział Miłkowski.
Doktor Katarzyna Walicka-Serzysko z Centrum Leczenia Mukowiscydozy akcentowała podczas konferencji, że nowe metody terapii dla chorych na mukowiscydozę – modulatory białka CFTR dają im szansę na dłuższe życie w lepszej jakości.
„Modulatory białka CFTR to leki przełomowe, to pierwsze leki przyczynowe stosowane w leczeniu tej choroby. Do tej pory leczyliśmy mukowiscydozę wyłącznie objawowo, czyli nasze postępowanie polegało na zmniejszeniu objawów choroby, na leczeniu powikłań” – wskazała. Wyjaśniła, że modulatory biała CFTR przywracają prawidłową funkcję kanałów jonowych, których budowa i funkcja jest zaburzona jest w skutek defektu genetycznego.
„Ten efekt na poziomie komórkowym, na poziomie kanałów jonowych przekłada się na efekt kliniczny” – powiedziała Walicka-Serzysko. Powołała się na wyniki badań klinicznych, które pokazały, że u chorych poprawia się czynność płuc, poprawia się stan odżywienia, zmniejsza się częstość zaostrzeń choroby oskrzelowo-płucnej, poprawia się jakość i długość życia.
„To jest nowoczesna terapia spersonalizowana, czyli skierowana do pacjentów z określonymi mutacjami w określonym wieku, u których ta terapia będzie skuteczna” – poinformowała.
Podkreśliła, że terapia musi być prowadzona nadal w ośrodkach specjalistycznych, które są doświadczone w leczeniu mukowiscydozy. „Zarówno kwalifikacja do leczenia, jak i prowadzenie leczenia, jego monitorowanie powinno być prowadzone w ośrodkach, które maja doświadczenie w leczeniu tych chorych, które dysponują zespołami wielodyscyplinarnymi, w skład których wchodzą nie tylko lekarze i pielęgniarki, ale także dietetycy, fizjoterapeuci, psycholodzy, tak by jak najbezpieczniej prowadzić to leczenie” – zaznaczyła.
Mukowiscydoza jest wrodzoną, nieuleczalną, wieloukładową chorobą, uwarunkowaną genetycznie i dziedziczoną. Choroba ujawnia się u osób, które odziedziczyły nieprawidłowe geny od obojga rodziców. Przyczyną choroby są mutacje w genie CFTR (ang. cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, błonowy regulator przewodnictwa). (PAP)
Wiceminister @Milkowski_M w #MZ: Zakończyliśmy negocjacje dotyczące refundacji leków na mukowiscydozę. Od marca trzy technologie lekowe będą finansowane z Funduszu Medycznego. pic.twitter.com/881as1Aru6
— Ministerstwo Zdrowia (@MZ_GOV_PL) February 15, 2022
